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Hace unos días les contaba que una compañía farmacéutica Alexion, propietaria de un sólo medicamento, Soliris (eculizumab), está realizando ensayos por procedimiento de urgencia para demostrar que es válido para tratar el Síndrome Hemolítico Urémico (SHU) que sufren las peronas afectadas por la actual E. coli. Resulta que Soliris sólo está autorizado en la actualidad para trarar una enfermedad de las consideradas "raras", la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y que por ello el año pasado fue el medicamento más caro del mundo. Es un medicamento por ello "huérfano", el único que tienen las personas que sufren esta patología para mejorar su calidad de vida y por tanto apreciado (el problema del precio como es lógico no sería tal para estos enfermos).

La HPN no tiene nada que ver con el SHU. Que se proponga un mismo medicamento es una casualidad del mecanismo de acción. Por ejemplo, como se puede usar en propanolol para el infarto, las migrañas o la cirrosis. He querido saber si, ya que es tan sumamente caro, al menos es efectivo para tratar la HPN. He consultado a especialistas en farmacología, personas que hayan estudiado el medicamento o trabajado con él. La conclusión objetiva a la que llegan es que el fármaco no está respondiendo a las expectativas generadas. Un preparado tan caro tiene que ofrecer mucho para justificarse. Las personas con HPN tienen una mengua en la calidad de vida y necesitan transfusiones en función de la pérdida de hemoglobina que sufran. Esta mengua de calidad de vida se debe a la incomodidad, y riesgo, que supone tener que someterse a la hospitalización así como las pérdidas de días de trabajo (o clase) para ello. Existen riesgos moderados y graves asociados a las transfusiones. Una persona con doce transfusiones al año puede sentirse afortunada porque los hay con el doble y con el triple. Estas personas, por tanto, están esperando el "milagro".

El problema del precio ya desató hace tiempo las protestas del colectivo de afectados, que tienen su parte de razón. Hay administraciones que en su momento lo autorizaron con la condición de hacer un seguimiento pues si a la postre no disminuye de manera significativa el número de transfusiones el producto puede considerarse ineficaz. Durante ese seguimiento se controlan las constantes de funcionalidad orgánica, especialmente el riñón, de los pacientes. El indicador más habitual y barato de la función renal es la concentración de creatinina en sangre (un valor de 1,2 mg/decilitro es aceptable).

Si este valor asciende es preocupante, y si sube a 4,2 mg/dl, puede ser alarmante y hay que vigilar más de cerca al enfermo ante el riesgo de que entre en insuficiencia renal, pues aunque hay insuficiencias renales que revierten cuando se elimina el fármaco, podría también ser difícil o imposible de revertir. Eculizumab tiene asociado este riesgo en algunos pacientes. Su balance de beneficios (número de transfusiones por año que evita) menos riesgos (empeoramiento de la función renal) es lo que vale para decidir si se continúa o se censura el tratamiento. Y lo que está ocurriendo es que Soliris no está disminuyendo todo lo que se esperaba que disminuyera el número de transfusiones en estas personas.

Una de las personas que ha estudiado a fondo el medicamento que comenta:
"Soliris para la HPN sí es eficaz. La variable principal del ensayo fue el porcentaje de pacientes que se libraban de transfusiones, es decir, que pasaban de ponerse más o menos transfusiones anuales a ninguna. En esta variable la eficacia es del 50%, es decir de cada dos pacientes tratados, uno consigue ese objetivo. La cuestión es si el objetivo es clínicamente relevante y eso depende del número de transfusiones previo. En cada comunidad autónoma hay un número de transfusiones previas. Por otro lado, el hecho de librarse de transfusiones es muy relevante en un paciente recientemente diagnosticado en el que los efectos desastrosos de esas transfusiones repetidas a lo largo de los años aún no se han producido. Sin embargo, en un paciente que ya tiene esos efectos el que le supriman ahora las transfusiones es bueno, porque no acumula más toxicidad, pero ya no tan bueno como al otro. Los primeros pacientes tratados de HPN con eculizumab eran de los primeros, porque llevaban años esperando, los que se están empezando a tratar ahora son más bien de los segundos".
Soliris por tanto es eficaz en los términos expresados más arriba. Eso ocurre con casi todos los medicamentos; no son negro o blanco, sino que tienen una eficacia relativa, lo que no deja de ser escandaloso. ¿Acaso no nos merecemos medicamentos mejores? ¿Por qué las agencias reguladoras permiten que se autorice la venta de medicamentos que sólo valen para la mitad de la población y que luego se venden a estos precios tan elevados y que además pueden provocar peligrosos efectos adversos?

Otro de los profesionales a los que he consultado es muy claro al respecto. Soliris se aprobó sin dificultad porque es el único tratamiento disponible para una enfermedad rara. Esto suele ocurrir también. El problema de este es si vale lo que hace y que no vale igual para todos los tipos de pacientes, como hemos explicado. Me permito sugerir que el fármaco se someta a un seguimiento en cada paciente, con riesgo compartido entre el Hospital y el laboratorio fabricante si no se consigue la disminución de las transfusiones y que se haga un riguroso control de los efectos adversos que pueden motivar el abandono del tratamiento.

Todo lo anterior referido a la HPN. Respecto a SHU no tenemos datos sobre cómo han ido los ensayos clínicos que supuestamente se han presentado a la agencia de medicamentos estadounidense (FDA). Que yo sepa no hay nada publicado. Existe un riesgo de que esos ensayos se terminen precipitadamente para tener la aprobación por lo que está ocurriendo con la epidemia de E. coli.